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2022年7月21日，君实生物宣布，由该公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌(NPC)获得欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定，该决定基于欧洲药品管理局(EMA)的赞成意见。

特瑞普利单抗正积极寻求“出海”。目前，FDA已受理了特瑞普利单抗治疗鼻咽癌上市申请，此次获得孤儿药资格认定被业内认为是其在欧洲市场获得的又一全新进展。

截至目前，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌和小细胞肺癌治疗领域。

根据欧盟委员会的定义，孤儿药(Orphan Medicinal Product)被用于诊断、预防或治疗那些危及生命或者非常严重的疾病，并且患者比例不超过欧盟人口总数万分之五。

欧盟《孤儿药法规》确立了孤儿药资格认定的集中审批程序，并为孤儿药的研发和上市制定了激励措施。

获得孤儿药资格认定后，君实生物可从多项激励措施中获益，包括但不限于：(1)获得方案协助(EMA为获得认定的孤儿药提供专门的科学建议)；(2)可享受药品集中审批程序(企业可直接向EMA提交上市/有条件批准申请，由此获得的欧盟委员会建议或决议在所有欧盟国家均有效)；(3)上市后享有10年市场独占权；(4)监管活动费用减免(涉及方案协助、上市许可申请与核查、上市后变更申请和年费)。

2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应症获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。美国食品药品监督管理局(FDA)也针对其鼻咽癌适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，并于近期受理了该药物重新提交的生物制品许可申请(BLA)。如若批准，特瑞普利单抗也将成为美国首个且唯一用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。

君实生物首席医学官Patricia Keegan表示，鼻咽癌是一种侵袭性极强的恶性肿瘤，因其亚洲区域高发的特点，欧美国家在鼻咽癌创新疗法开发方面较为缓慢。尽管新兴的肿瘤免疫疗法已在多个瘤种当中取得了确证性的疗效，但尚未有任何免疫检查点抑制剂在欧美获批用于鼻咽癌的治疗。君实生物已率先将免疫疗法引入中国晚期鼻咽癌患者的治疗，期待在不远的未来，这一创新疗法也能让欧美乃至全球患者获益！

标签： 审批程序 肿瘤免疫